CAR-T细胞药物市场现状及竞争格局

细胞治疗是指利用患者自身或他人的成体细胞或干细胞对组织和器官进行修复的治疗方法。主要包括干细胞治疗和免疫细胞治疗。免疫治疗是指为了治疗疾病而有意地增强或抑制机体的免疫功能，针对免疫状态低下或亢进的病患。其中，免疫细胞治疗和抗体药物治疗是主要方法。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T），则是通过基因转导的方式将CAR基因导入自身或他人的T细胞，让T细胞表达CAR分子，从而得到CAR-T细胞。这种细胞能够识别和杀伤肿瘤细胞等目标细胞。CAR-T细胞结合了免疫治疗、基因治疗和细胞治疗的特点，既是一种免疫细胞治疗方法，也被广泛归类为基因治疗。

1、细胞免疫疗法概览

细胞免疫疗法是一种用于治疗癌症的免疫疗法，它通过将免疫细胞（主要是T细胞）注入患者体内来实现。细胞免疫疗法可以分为几种主要类型，包括CAR-T细胞疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法和自然杀伤（NK）细胞疗法。这些疗法所使用的细胞主要来自患者自身或同种异体。自体疗法使用患者自身的细胞，在体外进行处理和培养后再注入同一患者进行治疗。而同种异体疗法则使用与患者无关的健康捐赠者的细胞，可以进行大规模制造，用于治疗多个患者。因此，自体疗法与患者的免疫系统更兼容，而同种异体疗法的制造规模更大，治疗范围更广。目前，大多数正在研发或商业化的细胞免疫疗法都是自体疗法，但同种异体疗法被认为是未来细胞免疫疗法的发展方向，尽管仍需要改进以解决目前存在的问题，例如持久性有限和较高的宿主免疫排斥风险等。

2、CAR-T细胞药物市场现状

目前对于恶性血液肿瘤的治疗方法包括化疗、自体/异体干细胞移植、蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和单克隆抗体药物（裸抗、ADC和双特异性抗体）以及CAR-T细胞疗法。大部分患者会根据治疗的不同阶段采取这些疗法的组合来进行治疗。CAR-T细胞疗法对于那些难治或复发的患者来说提供了一种新的治疗选择。

自2017年诺华的首款CAR-T细胞药物Kymriah获得批准上市后，细胞治疗进入了商业化阶段。目前，美国FDA已经批准了六种CAR-T药物，前四种药物针对CD19作为治疗靶点，而后两种则针对BCMA靶点（分别在2021年3月和2022年2月批准），这些药物都属于自体细胞疗法。根据2023年2月披露的年度报告数据显示，拥有两种CAR-T药物的吉利德（Gilead）公司在2022年全年的销售额达到了14.59亿美元，相比于2021年8.71亿美元的销售额，吉利德的CAR-T产品在2022年实现了67.5%的增长。特别是Yescarta产品已经从末线治疗推进到了二线治疗，适用人群更广。Yescarta单一产品在2022年全年的销售额达到了11.6亿美元，突破了10亿美元的销售额门槛，显示出CAR-T细胞药物在临床和商业上的巨大价值。

2021年，中国国家药品监督管理局先后批准了复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液上市。这两款药物可用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。阿基仑赛注射液是吉利德公司的Yescarta产品在国内引进生产，瑞基奥仑赛注射液是BMS公司的Breyanzi产品在国内再开发的产品。这两款药物都是靶向CD19靶点的CART细胞疗法产品，是国内首批获批准的此类产品。

3、细胞治疗药物行业竞争格局

相比传统药物、小分子药和抗体药物，细胞治疗药物（如CAR-T）的发展尚处于产业化的早期阶段。由于细胞治疗药物能产生临床上的巨大价值，对于肿瘤治疗具有革命性的疗效，以及在后续可以应用于自身免疫疾病、衰老等慢性疾病中，细胞治疗药物具备了巨大的发展潜力。随着行业的逐渐成熟，将会有更多有临床价值的药物推出，使患者能够显著获益。

目前，共有2款BCMA靶点的CAR-T细胞药物和1款BCMA靶点的BCMA×CD3双抗在美国和欧盟获批上市，获批的BCMA靶点CAR-T药物分别是BMS的Abecma（ide-cel）和强生/传奇生物合作开发的Carvykt（cilta-cel）以及双特异性抗体为强生的Teclistamab（商品名：Tecvayli）。

中国国内的驯鹿生物、科济药业和传奇生物的BCMACAR-T细胞药物已经完成了在中国国内的第二期临床试验，并已经提交了新药上市申请（NDA）。而科济药业的BCMA靶点CAR-T正在美国和加拿大进行第二期临床试验。

在工业化早期，细胞疗法产品作为药品受到监管，根据创新药物的发展，这种商业模式已经相对成熟，但是随着产业的发展，上下游供应链和产业链也需要逐步完善。在工业化早期介入的企业，如果已经拥有成熟的产品，将会吸引大量人才资源，建立技术壁垒和药物平台，从而产生马太效应。只有将细胞治疗药物产业化应用作为企业发展战略目标的企业，才能逐渐壮大。这个过程需要大量的资金投入，以规避技术风险和政策风险。只有拥有能够在全球销售的细胞药物，企业才能成功地转型为高级的生物制药企业。